解读罕见病领域重要政策，推动医疗保障完善
收录 121 种罕见病，涵盖遗传代谢病、神经肌肉疾病、血液系统疾病等多个类别。这是我国首个官方罕见病目录，为罕见病的定义、诊断、治疗提供了重要依据。
将 15 种罕见病治疗药物纳入国家医保药品目录，包括脊髓性肌萎缩症、庞贝病等疾病的特效药物。纳入后患者自付比例大幅降低。
明确罕见病药物优先审评审批的适用范围、申请条件和办理流程。符合条件的药物可在 130 个工作日内完成审评，显著缩短上市时间。
在第一批 121 种基础上，拟新增 80 余种罕见病。新增疾病涵盖免疫缺陷病、罕见肿瘤、罕见眼科疾病等领域。
建立市级罕见病专项救助基金，对确诊罕见病患者提供年度最高 30 万元的医疗费用救助。覆盖上海市户籍及常住罕见病患者。
建立"省级统筹 + 商业保险 + 社会救助"的三重保障机制，对目录内罕见病用药实行零自付政策。